>  > 

总统尹锡悦弹劾动议案未通过 韩国政局何...

 小编点评👿
➗🔻🏞日本大量自来水管道检出致癌物,人民网三评“振兴中国男足”之三:改革要深入,不止步!,01版要闻 - 不断开辟马克思主义中国化时代化新境界

人民网三评“直播答题”之一:别让垃圾信息玷污“知识”最新版截图

以宽容心态推动二次元文化双向破壁截图英国女王感染新冠一周后康复 与家人欢度周末时光截图专家建议冬季降温老年人别太早出门 预防脑卒中风险截图过程仪表维护与校准 | 化工厂高...截图中新教育丨大学生脱口秀邀请赛在重庆精彩上演 选手展幽默搞笑天赋截图

beat365体育官网在线安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日beat365体育官网在线安卓,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

男子机舱发酒疯致航班延误被行拘 醉酒闹事受严惩2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 81温月青z

    多地加强鸟类保护🐹📶

    2024/12/10  推荐

    187****9304 回复 184****7008:76.4%受访者打算全家人一起准备年夜饭⛻来自蓬莱

    187****6016 回复 184****2644:华为旗下东莞极目机器注册资本由8.7亿增至38.9亿🕚来自醴陵

    157****8764:按最下面的历史版本♧🐵来自如皋

    更多回复
  • 6347安元之563

    银行多措并举加力“补血”!“二永债”、定增增加显著🔓🏆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:北京:“十四五”非公经济人士成长计划政策大讲堂召开⛊来自资阳

    158****2892:01版要闻 - 中共中央办公厅国务院办公厅关于数字贸易改革创新发展的意见♵来自瑞安

    158****9033 回复 666⚺:我国拟修改民用航空法 促进行业高质量发展🗺来自宿豫

    更多回复
  • 524文枝固jj

    埃及努力提振旅游业❶❊

    2024/12/08  不推荐

    习康月wy:「中国反邪教」救回来了!产妇羊水栓塞,医生讲述生死救援→🎼

    186****499 回复 159****8065:05版要闻 - 刑侦电视剧《我是刑警》举行开播仪式❘

中100万得200万 “辛丑牛”双倍幸运降杭州热门文章更多

相关专题

最新专题