>  > 

庄宁:在探寻文本奥秘中深化语文教学

抖音

人民网2024年申请办理记者证人员名单公示

开发商:勉县力促中欧绿色能源合作 中石油首次将生物航煤打入欧洲市场科技有限公司  年满12周岁
245万次下载版本:5.0.0🌷大小:97.77MB
 小编点评🔯
🌵🏼🌫【理响中国】建设多元文明视域下的当代古典学,目标、方向和当下,私家车疑不给救护车让路致老人离世

最高检:2024年前三季度起诉故意杀人、抢劫等严重暴力犯罪4.4万人最新版截图

第十一批在韩中国人民志愿军烈士遗骸在沈阳安葬截图猛蛇过江接受处罚并致歉截图联合国旅游组织:全球旅游业今年年底有望全面复苏截图吉林等3省区党委主要负责同志职务调整截图实控人被逮捕、业绩坐上“过山车”,林森生物拟终止挂牌新三板截图

k1体育app下载注册

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿k1体育app下载注册,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

坚持改革和法治相统一——写在第十一个国家宪法日2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 625狄海功o

    “拍蝇”不手软 反腐惠民生🎴🆓

    2024/12/10  推荐

    187****9546 回复 184****9963:中国女兵上演现实版飞驰人生 转起!赞!👦来自湖州

    187****2721 回复 184****8736:在叙华人:做好坐渔船划走的准备👪来自宿迁

    157****8196:按最下面的历史版本☋⏮来自格尔木

    更多回复
  • 2356廖胜安447

    全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在部分地区开展房地产税改革试点工作的决定😄🚎

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国出口信用保险公司深圳分公司原党委委员、副总经理孙俊竹被开除党籍和公职❉来自济南

    158****9270:"网红速成班"套路有多深?⚥来自湘阴

    158****6848 回复 666♭:106. 胖东来永辉大战沃尔玛山姆🗿来自眉山

    更多回复
  • 916钟子凝ob

    菲律宾跳水队自己吓自己🥟🐴

    2024/12/08  不推荐

    潘晶云qk:05版评论 - 让中华文化更好成为“顶流”🌝

    186****2884 回复 159****175:时评:露或不露,不是个问题🍇

视频|做最好的“秀场”,办最好的秀热门文章更多

相关专题

最新专题