>  > 

聆听AI的声音:未来,医药行业的飞跃机会在哪儿?

 小编点评♲
🆙♰🕗外媒预测中国11月出口增速,“依旧强劲”,刀刃向内 激发活力(国企改革三年行动),气温下降,这类中毒高发!专家提醒:企业需注意防范

重庆市石柱土家族自治县:跨越四十载,奋进向未来最新版截图

联合国警告:伊朗大幅增加丰度高达60%的浓缩铀库存截图深入智能化与边缘计算场景,洞悉...截图“朱总下手真硬啊”截图湖北法院系统为守护长江设立170多个司法保护修复基地截图加快推动农村“老有颐养”截图

hth全站网页登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究hth全站网页登录,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩hth全站网页登录,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国香港老将黄镇廷将加盟乒超联赛四川队2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 523尉迟燕新m

    19罚19中!面对挑衅忍气吞声,砍29分13板,昔日“毒瘤”改脾气了🐃🎣

    2024/12/10  推荐

    187****7955 回复 184****421:被无人机撞脸女子锁骨处被划破🧀来自宜春

    187****9374 回复 184****7085:【观察】艺术家集体维权 数据安全谁来护航?♁来自牙克石

    157****8429:按最下面的历史版本♬🎲来自靖江

    更多回复
  • 9564洪薇阳942

    国家卫健委出台50条措施促进卫生健康科技创新🌅🍶

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:这笔“大交易”,内塔尼亚胡能做成吗?🌟来自克拉玛依

    158****4901:第108期 - 偷懒爱好者周刊 24/11/13🛏来自安宁

    158****7374 回复 666➉:女子切5斤五花肉后进屋,邻居家狗进门连吃带拿清光,女子看空盘自我怀疑🕐来自铜川

    更多回复
  • 201柴春颖qk

    一线调研丨首战告捷后 我国商业航天有哪些新目标?♽☓

    2024/12/08  不推荐

    裘丹博kq:真心劝拉屎困难户们多吃西梅🗃

    186****3966 回复 159****4283:尹锡悦被禁出境!戒严风波更多细节🤦

相关专题

最新专题