>  > 

军事专家:乌军急剧增加对卢甘斯克人民共和国边境的反击,但全部被击退

 小编点评♽
🛋☘⚇叙政府军在叙南部德拉省和苏韦达省“重新部署”,吉利控股集团:1-11月累计销量超300万辆,人民网评:推进中国式现代化,必须加快推进乡村振兴

职工医保个人账户跨省共济将带来哪些实惠?最新版截图

北美票房:《海洋奇缘2》蝉联冠军票房破6亿美元截图韩国防部:军队统率权仍在总统手中截图股海导航 12月9日沪深股市公告与交易提示截图钟南山为香港抗疫提三大建议 强调奥密克戎危害远大于流感截图2024重庆圣诞节“飘雪”活动有哪些?截图

bsports官网登录地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍bsports官网登录地址,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

12月8日12只个股获券商关注2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 966从翠蓓z

    网友梦到去世的小狗说好想家,一人一狗刚开心了3秒就爆哭:托梦托错人了啊啊啊🤱✶

    2024/12/10  推荐

    187****3028 回复 184****5382:电子周报:半导体国产替代深化;3C数码补贴政策带动需求回暖➺来自杭州

    187****3004 回复 184****8939:热搜第一!节目总导演道歉:很惭愧,悬着的心死了📵来自安宁

    157****4696:按最下面的历史版本💤❪来自西藏

    更多回复
  • 4698巩雯彪901

    吃好饭,最简单的养生法🗿⚧

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:成立6年后,这一跨省常设机构迎来改革丨时政周报👪来自辽源

    158****7520:快讯!外媒:叙军方称,巴沙尔·阿萨德的统治已经结束⚔来自宣城

    158****2151 回复 666🗒:泰国办研讨会探讨中国-东南亚互联互通高质量发展🐄来自西昌

    更多回复
  • 76柳秀浩dg

    魔幻驱蚊行为大赏Top3🥖🍔

    2024/12/08  不推荐

    房豪巧vc:人民网评:推进京津冀一卡通,提高便民服务水平👰

    186****2008 回复 159****2401:第十一届广东省残疾人艺术汇演在广州举行🖨

1年7次约会4进酒店!赵丽颖冯绍峰发的糖都要蛀牙了热门文章更多

相关专题

最新专题