12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后hth最新官网登录官网,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平hth最新官网登录官网,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
蒋依依:演be美学作品很过瘾,但我不会主动去看,太虐心了在哪下载安装?让文创出彩又“出圈”好用吗?
作者: 蒲栋仁 2024年12月10日 11:06
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阿萨德政权垮台,飞机失事,叙利亚的乱局才刚开了个头🚩🍍
2024/12/10 推荐
187****9109 回复 184****3842:05版评论 - 为孩子们营造“松弛感”(纵横)🗜来自昌吉
187****9647 回复 184****4303:发射基地突发意外,141吨洲际导弹爆炸,160名专 家葬 身火海🛡来自银川
157****8890:按最下面的历史版本💌☍来自周口
7900毕紫国563
新闻简报︱2024-12-8 星期日💺🥋
2024/12/09 推荐
永久VIP:新闻学救不了美利坚✃来自临沂
158****2488:黑龙江新增2例密切接触者,均与辽宁大连确诊病例相关❎来自清远
158****9544 回复 666💩:“百年老字号”上海凤凰子公司厂房失火!设备受损无人员伤亡,公司:不影响交付🚷来自醴陵
595武力婷nx
让亿万旅客出行更美好 单杏花的不懈追求👲🎅
2024/12/08 不推荐
王固萱un:叙利亚总理:未来将交给叙利亚人民挑选的政府🗣
186****5835 回复 159****40:离谱!事发安宁!一面包车四脚朝天躺了一个月!车主竟“跑路”联系不上!🌅