>  > 

大调整!12月5日央视直播混团世界杯有变,球迷注意两点变化

 小编点评👄
📱🚘🥨不能仅仅取消她的演出,还应该追究她的法律责任,当咖啡鲜果遇上民族服饰,会碰撞出怎样的火花?,英国发现1.5亿年前化石 来自史前海洋霸主上龙

为什么我们会忍不住追求「完美」?最新版截图

柬媒:“一带一路”为柬埔寨发展添动力截图为什么麦琳笑得那么吓人啊?教你识别不快乐的笑容截图我爱我家:全国加盟门店突破2000家截图尚斌等三人,拟破格提拔!截图特斯拉称明年上半年推 Model Q ,北美补贴后价格低于 3 万美元截图

宝博体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示宝博体育平台,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究宝博体育平台,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

【12月8日周日《新闻联播》要闻20条】2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 935刘瑗达u

    我在巴黎|阿萨德政权被推翻,欧洲的叙利亚难民能回家了吗?✜👡

    2024/12/11  推荐

    187****3460 回复 184****647:特斯拉投资者会议:2025H1将推新车型 或为的Model Q🆘来自泸州

    187****9793 回复 184****6479:《甄嬛传》都没爆红,她41岁官宣喜讯冲上热搜!网友:这次终于嫁对人了!⚃来自塔城

    157****2130:按最下面的历史版本🏒🙆来自思茅

    更多回复
  • 6158梅生绍104

    人民财评:比亚迪“议价”供应商,理所应当🍌❻

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:研究发现肠道病毒与食物成瘾有关♹来自松江

    158****2404:首创!上海拟为“人民建议”立法⚰来自莆田

    158****2797 回复 666🅾:吉利汽车发行普通股股份21.85万股 南向资金增持明显😴来自桐庐

    更多回复
  • 53柳炎振jd

    河北沧州:企业家直通车“开”进县市区🖼🐛

    2024/12/09  不推荐

    彭炎静va:“网红城市”如何“长红”?专家热议破题之道🏗

    186****4582 回复 159****1385:起草者解读广州电动车新规💷

相关专题

最新专题