>  > 

国家大剧院建院17周年之际,原创歌剧《冰山上的来客》再度归来

 小编点评➶
📒➵🏩走向现代国家的九个命题之八:创造资本 | 经济观察报,中美经济工作组举行第三次会议,我国荒漠化综合防治及履约成效显著(美丽中国)

澳大利亚学者王珂礼:以绿色金融打造绿色“一带一路”最新版截图

凭借一张照片,就能和猫猫狗狗进行“心灵沟通”?截图昔日石头房今朝“桃花源”新业态唤醒浙江乡村截图韩国执政党党首韩东勋:尹锡悦无意提前下台 弹劾是目前唯一办法截图“外卖+”开启行业发展新业态截图人民网评:齐心协力确保改革稳健前行截图

新葡萄8883官网amg

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来新葡萄8883官网amg,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月新葡萄8883官网amg,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

铺平流失文物回家路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 963毕儿毓b

    首旅如家酒店花洒现粪便痕迹,消费者要求退一赔三,酒店:只能退一其他我没有权限🕵🚑

    2024/12/12  推荐

    187****1554 回复 184****7756:叙利亚反对派:解除!恢复!📓来自汕头

    187****3056 回复 184****3298:猎罪图鉴 云蒸霞蔚⚛来自洛阳

    157****5875:按最下面的历史版本⚠⛧来自遂宁

    更多回复
  • 2204闻人河宇772

    舆论呼吁建立“过劳死”认定体系 给畸形加班画出红线🥐🎠

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:胡克家具盘中异动 快速上涨5.23%报17.52美元🕕来自阜阳

    158****1627:小学生等公交练武术🐁来自商洛

    158****5695 回复 666💷:韩媒:文在寅将加入特金会 共同宣布朝鲜战争结束🐒来自盐城

    更多回复
  • 89荆政欣ie

    放生大米是浪费不是善意➅🌼

    2024/12/10  不推荐

    殷琼策tw:黄松峪乡让文化艺术成为休闲旅游新引擎😭

    186****60 回复 159****4113:美国悬赏千万美金通缉一中国公司员工?中方回应♞

消防员火场中搜救出9只被困小狗热门文章更多

相关专题

最新专题